骨髓移植治疗艾滋病 脱恐专用。。。
本帖最后由 abcbbc 于 2013-7-31 22:35 编辑7月初,美国波士顿布莱根妇女医院的研究人员宣布,两名在该院接受骨髓移植手术的艾滋病患者所感染的艾滋病病毒似乎已被消除。据医院介绍,这两名病患感染艾滋病毒史都超过30年。这不是人类第一次用骨髓移植方法治愈艾滋病人。
骨髓移植要求非常严格,图为骨髓捐献者在进行骨髓移植前的各项检查。7 月初,美国波士顿布莱根妇女医院的研究人员宣布,两名在该院接受骨髓移植手术的艾滋病患者所感染的艾滋病病毒似乎已被消除。这两位确证患有霍金森氏淋巴瘤的患者在接受骨髓移植前,体内的艾滋病毒很容易就可以被检测到,但在接受骨髓移植手术后,一名患者的血液中两年未检测到艾滋病毒,另一名则长达四年。研究人员在吉隆坡举行的世界艾滋病大会上宣布了这个消息。据医院介绍,这两名病患感染艾滋病毒史都超过 30 年,其中一名 50 多岁的患者于上世纪 80 年代感染艾滋病毒,另一位则在出生时感染。这期间,由于他们两人继发淋巴肿瘤,不得不进行骨髓移植。与其他接受骨髓移植手术的病患不同,这两位艾滋病人在接受化疗期间并未停止抗艾药物的使用。接受手术后,他们都产生了意想不到的“移植副作用”:除了癌细胞被杀死,体内的艾滋病毒似乎也不见了踪影。消息一公布,引发有关艾滋病可治愈性的讨论。自上世纪90 年代,艾滋病人通常通过俗称的“鸡尾酒疗法”对抗体内的艾滋病毒。这种疗法需要病人同时服用三种或以上不同的抗逆转录病毒药物,同时针对病毒复制周期内的多个时间点展开治疗。通过这一疗法,病人基本可以重建其免疫功能,2008 年的一份研究报告显示,“鸡尾酒疗法”能帮助病患将平均生存期延长 13 年。但时至今日,人类依然未能找到彻底治愈艾滋病的良方。此外,“鸡尾酒疗法”还会给人体带来负面影响。一方面,病人需要不停更换药物以解决病毒抗药性的问题;另一方面,长期大剂量的药物使用会给人体肝脏带来严重影响。那么,以骨髓移植的方式治愈艾滋病会成为良方首选吗?这项研究的负责人蒂莫西·亨里奇医生对此表示,或许还需要一段更长时间的观察和追踪才能做出定论。亨里奇医生表示,就目前的这两个病例来看,艾滋病毒似乎已在患者的血液和造血干细胞中消失,但病毒依然可能潜伏在患者的脑组织或肠胃道中,“一旦病毒被发现,则表明这些组织也是病毒的重要聚集地,而我们则需要在未来的治疗方案中对这些新方向开展更多研究。”
7 月初,美国波士顿布莱根妇女医院的研究人员宣布,两名在该院接受骨髓移植手术的艾滋病患者所感染的艾滋病病毒似乎已被消除。图为病患正在接受骨髓移植手术。并非偶然的病例这不是人类第一次治愈艾滋病人。5 年前,德国柏林查瑞特医学院的研究人员公布了一项举世瞩目的医学成果,一名同时患有白血病和艾滋病的 42 岁美国男子在接受原本治疗白血病的骨髓移植手术 20 个月后,体内的艾滋病病毒神奇地消失了。当时,为了保护隐私,医院将该病患称作“柏林病人”。医学界关于以基因疗法对抗艾滋病的讨论始于上世纪80 年代。当时,研究人员发现,由于艾滋病引起的免疫缺陷与小儿原发性免疫缺陷病的症状表现相似,而后者可以通过骨髓移植治愈。美国的哈塞特医生是第一个尝试使用骨髓移植方式治疗艾滋病的人,1983 年,他在《新英格兰医学杂志》上刊载了相关研究报告,不过在他当时治疗的两个病例中,并未被治愈。过去几年里,人们认为“柏林病人”的例子是极其罕见和很难复制的,原因在于一种叫 CCR5—Δ32 的异变细胞。1996 年底,全世界多家实验机构同时报道了一种叫做 CCR5 的特殊蛋白,这种蛋白位于某些特定人体细胞表面,就像一个入口,艾滋病病毒可以通过这个入口入侵人体细胞。科学家们同时发现,有些人的 CCR5 蛋白基因天生就有缺陷,容易发生异变成为 CCR5—Δ32,这种人天生就对艾滋病具有极强的抵抗力,因为艾滋病病毒可入侵的通道被关闭了。而“柏林病人”接受的正是带有变异 CCR5 细胞的骨髓移植。科学家认为,这种基因变异极大可能是源自于中世纪在欧洲各地爆发的黑死病,目前大约有 1% 的高加索人有幸遗传了这个变异细胞。然而在美洲土著人、亚洲人以及非洲人群中,这种基因变异就非常罕见。但是,与“ 柏林病人” 不同, 这次两位艾滋病患者移植的都是普通细胞。参与此次治疗的另一位主治医生丹尼尔·库里兹克斯表示,这或许意味着以基因方式治疗艾滋病存在更多的可能。有趣的是,就在6 月,来自美国的另一个医疗小组宣布,他们通过激烈的“鸡尾酒疗法”功能性治愈了一名 2 岁半艾滋病婴儿感染者。据悉,这个女婴因为母婴传染感染艾滋病病毒。在女婴出生后 30 个小时,医疗人员对她进行了组合式抗逆转录病毒治疗,随后她体内的病毒数量开始明显减少,29 天后完全检测不到。研究人员在随后的 18 个月内继续对她进行抗逆转录治疗,并在停止治疗的 10 个月后发现其体内的艾滋病抗体为阴性,常规血液检测也未发现艾滋病病毒。这是全球首例婴儿艾滋病患者治愈的病例。
艾滋病治疗的未来7 月 4 日, 当媒体大量报道这两例艾滋病疑似治愈病例时,美国加州 Sangamo 生物技术公司 CEO 爱德华·蓝菲尔给《福布斯》杂志寄了一封热情洋溢的邮件。“就像你们在报道中提到的,无论是‘柏林病人’或新增病例,即便全部被证实治愈,不少临床医学家仍然相信,因为高风险和不确定性,类似的疗法难以大规模展开。”这位 CEO 这样写道。该公司致力于研发一种可以模拟骨髓移植效应的技术。Sangamo 开发该技术的目的非常简单,从人体取得 CCR5 变异细胞很难,“柏林病人”难以复制,那就用现代生物科技的手段将天然变成人工,从而使基因疗法成为未来治疗艾滋病的可靠手段。在一篇《关闭 HIV 入侵大门》的文章中,作者提到一种取自癌症患者身上的 T 细胞,文章由宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的基因及免疫系统专家卡尔·琼恩和布鲁斯·莱文合著。他们发现,如果通过人工方式对 T 细胞进行刺激,使之增殖,这种细胞就会对癌细胞和病毒具有更强的抵抗力,“通过人工方式刺激 T 细胞,后者能够终止 CCR5 细胞的合成,从而使得艾滋病病毒无法入侵。”两人后来继续对 T 细胞进行基因改造,使之能够更针对艾滋病病毒,“自动找到并攻击它们,”两人在论文中这样写道。经过人工基因改造的 T 细胞被证明十分安全,注射到患者体内可以存活多年,但在移植患者体内效果却不尽人意。于是,这个项目的研究一度遭到冻结, 直到 2004 年他们发现了 Sangamo。当时,该公司刚刚完成一项技术研发,可以在一个基因上选择特定位置进行切割,因此科学家就能够随心所欲地增加或删减基因片段,改变基因序列。也就是说,通过这种技术,科学家能够对 CCR5 细胞中的基因序列进行重组,人为地造成与 CCR5-Δ32 类似的异变细胞从而堵上艾滋病病毒入侵的大门。在这样的背景下, 琼恩与莱文的 T 细胞实验再次开启。这一次, 借助 Sangamo 公司的基因编辑技术,重新改造完成的 T 细胞中含有人为缺陷的 CCR5 基因,对艾滋病病毒具有抵抗力。2011 年 7 月,Sangamo 公司在《自然生物科技杂志》上发表文章,称该项技术在实验室老鼠身上取得成功。不到一周,这家尚未实质性生产任何产品的小公司在纳斯达克身价就翻了一倍。业界认为,这家公司正在进行一项“高风险,高回报”的投资,一旦成功,仅美国市场,他们一年就有望完成超过 7.5 亿美元的订单。“无论这项技术最终是否成功,我们都有理由相信,在过去 30 年中,它可能是最接近将艾滋病病毒关在‘细胞大门’之外的治疗方法。”来自 Sangamo 的科研人员这样写道
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